Introduzione:
La miltefosina è un farmaco orale usato per trattare la leishmaniosi. La miltefosina può causare aumenti degli enzimi epatici da lievi a moderati durante le prime due settimane di trattamento. Tuttavia, non è collegato al danno epatico con ittero.
Sfondo:
La miltefosina è una fosfocolina alchilata che ha dimostrato di essere efficace contro una serie di agenti patogeni microbici, tra cui diverse specie di Leishmania. Il meccanismo d'azione della miltefosina prevede la distruzione delle membrane cellulari microbiche e dei mitocondri. La miltefosina ha dimostrato di essere un trattamento efficace per la leishmaniosi viscerale, delle mucose e cutanea. La miltefosina ha ricevuto l’approvazione normativa in India nel 2002 e negli Stati Uniti nel 2014. È stato il trattamento orale inaugurale per la leishmaniosi viscerale e cutanea. Il farmaco è disponibile in capsule da 50 mg con il marchio Impavido. La dose è di 50 mg due volte al giorno per i pazienti con un peso corporeo compreso tra 30 e 44 kg e tre volte al giorno per i pazienti con un peso corporeo pari o superiore a 45 kg. Il trattamento deve essere continuato per 28 giorni. Inoltre, è stato documentato che la miltefosina dimostra efficacia nel trattamento di altre gravi condizioni batteriche, fungine e parassitarie. Tuttavia, non è stato formalmente approvato per queste indicazioni. La miltefosina è generalmente ben tollerata, sebbene possano verificarsi effetti avversi, tra cui nausea, vomito, diarrea, disturbi addominali, anoressia, mal di testa, vertigini e sonnolenza. Effetti avversi rari ma gravi comprendono infertilità, tossicità fetale, disfunzione renale e reazioni anafilattiche. La miltefosina è usata raramente negli Stati Uniti, ma è un farmaco globale cruciale. È stato determinante nelle iniziative di sanità pubblica per sradicare la leishmaniosi viscerale e cutanea.
Utilizzo:
La miltefosina è impiegata nel trattamento di forme specifiche di leishmaniosi, inclusa la leishmaniosi viscerale (che colpisce gli organi interni), la leishmaniosi cutanea (che colpisce la pelle) e la leishmaniosi delle mucose (che colpisce il naso, la bocca o la gola).
Direzione:
La miltefosina è l’unico agente orale riconosciuto con il potenziale per il trattamento della leishmaniosi. Studi precedenti hanno dimostrato che la miltefosina ha tassi di guarigione molto buoni per la leishmaniosi viscerale (VL) in India, Nepal e Bangladesh. Tuttavia, recenti rapporti hanno indicato che sono stati osservati tassi elevati di fallimenti clinici.